复发|助力视神经脊髓炎谱系疾病患者向复发说NO 2021年5月7日

2021年5月7日，国家药品监督管理局网站显示，罗氏制药旗下罕见病创新药物安适平?（英文名：Enspryng? ，中文通用名：萨特利珠单抗注射液，英文通用名：Satralizumab Injection）获药品批准证明文件，成为中国首个视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物。
超六成NMOSD患者5年内失明
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的、高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，全球总患病率为1.82/10万，多发生在青壮年、女性偏多，亚洲人群发病率更高。患者会经历不可预测的复发，每一次复发都可能导致神经损伤和残疾累积，从而造成失明和瘫痪等严重残障后果，甚至导致死亡。
数据显示：约60%的患者在1年内复发， 90%的患者在3年内复发，患者残疾程度随复发次数增加而加重。患病5年后，约50%患者需要轮椅， 62%患者失明，更严重者甚至导致死亡。高频次的复发给患者的生活带来极大的困扰，因病有超过1/3处于长期失业，大部分患者日常生活无法完全自理，给NMOSD患者及其家庭带来了极大的经济和心理负担。
该疾病于2018年5月被纳入国家首批121种罕见病目录。此前，中国尚无获批的有效降低NMOSD复发风险药物，患者面临药物安全性欠佳，疗效有限的治疗困境。
助力患者向复发说NO
据悉， Satralizumab是一种运用SMARTTM再循环技术开发的人源化IgG2单抗，靶向IL-6受体，可以抑制NMOSD特异性抗体AQP4-IgG的产生及中枢神经系统内外的炎症反应等。
北京医院神经内科许贤豪教授表示， NMOSD以侵犯视神经和脊髓为主，具有高复发、高致残的特点，多数患者遗留有严重的视力障碍/或肢体功能障碍、两便障碍。通过早期治疗预防复发，对预防残疾产生积极影响，降低复发风险和改善症状是治疗NMOSD的首要任务。萨特利珠单抗获批填补了我国NMOSD治疗空白，将帮助患者摆脱疾病高频率复发带来的失明和瘫痪等严重残障后果，使NMOSD从无药可治变为可防可控的“慢病” ，为患者稳定病情和恢复工作提供了可能。
中山大学附属第三医院神经内科胡学强教介绍说，很多NMOSD患者处于生命的黄金年龄，多数拥有大专以上学历，但因病处于失业状态，让本该成为家庭经济支柱的她们无法为家庭和社会做出更多贡献。萨特利珠单抗显著提高NMOSD患者生命质量，大大节省了疾病高频次复发导致患者残障带来的家庭照料负担，具有比较高的成本效果优势，且采取每4周皮下注射一次的治疗方式，对患者和护理人员都是一个方便的选择，患者可以居家注射，极大地提高了用药的依从性和便捷性。
新政缩短中外“时差” ，罕见病药物有望实现全球同步上市
据悉，国际上罕见病的有效治疗药物有378种，而中国国内市场上有罕见病适应症的药物仅92种。得益于中国政府不断优化并加快进口药品上市审批流程及为推进罕见病药物保障制定的一系列措施，萨特利珠单抗于2020年6月在中国获得优先审评，并在11个月后正式获批。
罗氏制药中国总经理周虹女士表示：“秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏长期致力于罕见病和神经疾病领域的创新药物研发。很高兴本次安适平?在中国获批，未来我们会继续与各方合作，将更多罗氏神经疾病领域管线创新药物早日带入中国，同时积探索健康数字化解决方案，为中国乃至全球神经疾病领域患者提供更加创新和个体化的整合解决方案。 ”
【复发|助力视神经脊髓炎谱系疾病患者向复发说NO】来源：光明网

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